Šūnu un gēnu terapijas programmas

 

2026. gada 29. janvārī SYS6055 injekcija, ko neatkarīgi izstrādājusi CSPC Pharmaceutical Group, saņēma Nacionālās medicīnas produktu administrācijas (NMPA) apstiprinājumu (pieņemšanas Nr.: CXSL2500947). Tā kā Ķīnā ir pirmā klīniski apstiprinātā in-vivo CAR-T terapija recidivējošas/rezistentas agresīvas B-šūnu limfomas ārstēšanai, tā pārrauj tradicionālās ex vivo CAR-T tehniskās barjeras, nodrošinot pacientiem pieejamākas un novatoriskākas ārstēšanas iespējas.

 

I. Pamatproblēma: RCL testēšanas dilemma ne-kanoniskajiem VSVG-aploksnētiem lentivīrusiem

In{0}}CAR-T primārais drošības risks ir saistīts ar replikācijas-kompetentā lentivīrusa (RCL) piesārņojumu, kas var izraisīt nekontrolētu vīrusa replikāciju in vivo un ievietošanas mutaģenēzi, radot nopietnas drošības problēmas. Tas kalpo kā galvenā pārskatīšanas vieta NMPA, FDA un citu iestāžu normatīvajiem iesniegumiem.

SYS6055 izmanto inženierijas aploksnes T šūnu-mērķtiecīgu lentivīrusu, kas atšķiras no tradicionālajiem VSVG-apvalkos lentivīrusu vektoriem, piemēram, VSV-G un Cocal-G. Parastie RCL testi ir saderīgi tikai ar VSVG-apvalkotiem vīrusiem ar ierobežojumiem, tostarp nepietiekamu specifiskumu, zemu jutību un neatbilstību-regulatīvajām prasībām. Šie trūkumi neatbilst projekta pielāgotajām testēšanas vajadzībām un kļūst par kritisku vājo vietu IND iesniegšanai.

 

II. HyQure risinājums: pielāgota RCL pārbaude + pilni -cikla bioloģiskās drošības pakalpojumi

Izmantojot{0}}dziļās tehnoloģiskās zināšanas šūnu un gēnu terapijas (CGT) nozarē, HyQure Biotech attīstītajā pasaulē{1}}vada pielāgotus bioloģiskās drošības testēšanas risinājumus, kas pielāgoti CSPC SYS6055 projekta īpašajām prasībām, nodrošinot atbilstošu un efektīvu projekta virzību.

Pielāgota RCL pārbaude, lai pārvarētu izstrādāto VSVG aplokšņu tehniskos šķēršļus

Saskaņots ar CDEVadlīnijas par izplatītām problēmām un tehniskajām prasībām replikācijai{0}}kompetenta Lentivirus noteikšanaun FDA vadlīniju dokumentiem, ir izveidota īpaša testēšanas sistēma bez-VSVG-aploksnes lentivīrusiem. Tas mazina vietējo plaisu RCL noteikšanā bez-VSVG-aploksnes lentivīrusiem un nodrošina vektoru drošību saskaņā ar globālajiem iesniegšanas standartiem.

Pilna-cikla bioloģiskās drošības pārbaude, lai konsolidētu kvalitātes nodrošināšanu novatoriskām zālēm

Mēs piedāvājam vienas -pieturas pakalpojumus, kas ietver šūnu bankas raksturojumu, RCL noteikšanu un daudzdimensiju sekvences profilēšanu.

Stingri saskaņā ar ICH Q5A un Ķīnas farmakopejas standartiem tiek pabeigti visaptveroši testēšanas vienumi, tostarp identitātes pārbaude, tīrības analīze un nejaušu aģentu skrīnings Master Cell Banks (MCB) un Working Cell Banks (WCB). Apvienojumā ar NGS tehnoloģiju tiek veikta lentivīrusu vektoru visa-genoma raksturošana, lai garantētu neskartu vektora struktūru un nepareizas ievietošanas neesamību, panākot pilnīgu-procesa bioloģiskās drošības kontroli no izejvielām līdz galaproduktiem.

Globālā atbilstība un efektīva piegāde, lai paātrinātu novatorisku zāļu globālu izlaišanu

SYS6055 projektam tika palaists īpašs zaļais kanāls ar optimizētām testēšanas darbplūsmām un vecāko tehnisko komandu izvietošanu. Nodrošinot precīzus un uzticamus datus, testēšanas laiks tika ievērojami saīsināts. Normatīviem-atbilstošie testu ziņojumi globālajiem iesniegumiem tika piegādāti efektīvi, veicinot ātru NMPA netiešo apstiprināšanu un ieliekot stabilu pamatu turpmākai reģistrācijai ārvalstīs.

 

III. Vērtības demonstrācija: novatoriskā in-automobiļu in vivo-T testēšana, lai veicinātu rūpnieciskās inovācijas

Veiksmīgais atbalsts CSPC SYS6055 klīniskajai apstiprināšanai ir pagrieziena punkts uzņēmumam HyQure Biotech in-vivo CAR-T bioloģiskās drošības testēšanas jomā. Būdams viens no pirmajiem vietējiem uzņēmumiem, kas izstrādāja pielāgotu RCL testēšanu in-vivo CAR-T, HyQure Biotech ir izveidojis visaptverošu tehnisko sistēmu, kas ietver īpašu apvalka lentivīrusu testēšanu, pilnīgu vektoru raksturojumu un šūnu bankas kvalifikāciju. Tas ir atbalstījis vairākus CGT kandidātus, kuri uzsāk klīnisko attīstību, saglabājot vadošo tehnisko spēku un pakalpojumu iespējas nozarē.

 

Uz priekšu HyQure Biotech turpinās koncentrēties uz CGT bioloģiskās drošības testēšanu. Izmantojot jaunākās-pasaules tehnoloģijas, pielāgotus risinājumus un profesionāli augstas-efektivitātes pakalpojumus, mēs dosim iespēju novatoriskākiem farmācijas uzņēmumiem pārvarēt tehniskos šķēršļus un paātrināt pētniecības un attīstības progresu. Mēs cenšamies atbalstīt drošu Ķīnas inovatīvās medicīnas ieviešanu un globalizāciju, kā arī veicināt Ķīnas šūnu un gēnu terapijas nozares kvalitatīvu attīstību.